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武田携手PvP开发乳糜泻治疗药物KumaMax,在胃中降解谷蛋白

作者:佚名 来源:生物谷 日期:2017-01-09
导读

          日本制药巨头武田(Takeda)近日宣布与美国生物技术公司PvP Biologics达成一项全球协议,合作开发一种乳糜泻治疗药物KumaMax,这是一种独特设计的重组酶,在人体胃内的酸性条件下具有活性,针对谷蛋白(gluten)中可引起乳糜泻相关自身免疫反应的部分具有非常高的特异性,可在胃中降解谷蛋白中的免疫反应性部分,从而避免乳糜泻患者因意外摄入谷蛋白所导致的痛苦症状和肠道损害。

关键字:  乳糜泻 | 治疗药物 

        日本制药巨头武田(Takeda)近日宣布与美国生物技术公司PvP Biologics达成一项全球协议,合作开发一种乳糜泻治疗药物KumaMax,这是一种独特设计的重组酶,在人体胃内的酸性条件下具有活性,针对谷蛋白(gluten)中可引起乳糜泻相关自身免疫反应的部分具有非常高的特异性,可在胃中降解谷蛋白中的免疫反应性部分,从而避免乳糜泻患者因意外摄入谷蛋白所导致的痛苦症状和肠道损害。

        根据协议条款,PvP将开展全部的研究和开发工作直至完成I期概念验证研究。武田将提供3500万美元的资金资助PvP推进相关工作,作为交换,在临床研究达到相关预定义目标后,武田将拥有收购PvP的独家选择权。武田可以在支付一笔非公开的费用以及开发和监管里程碑金后,行使选择权将PvP收购。

        乳糜泻(coeliac disease),又称乳糜腹泻、麸质过敏症,是一种最常见的具有遗传性、发生于小肠的自身免疫性疾病,是机体免疫系统对谷蛋白(gluten)的一种反应,这种谷蛋白存在于黑麦、大麦、小麦及数百种这类谷物制成的食物中。乳糜泻患者即使摄入微量的谷蛋白,也会诱发机体产生自身免疫性反应,从而引起严重的肠道损伤。

 

        目前,乳糜泻的唯一治疗方法是严格遵循无麸质饮食(gluten-free diet),然而如何保持住仍具有非常大的挑战性,这是因为患者在日常生活中还无法完全避免暴露于谷蛋白。临床前研究表明,KumaMax能够高效降解谷蛋白,预示该酶可开发成为一款激动人心的口服疗法,有望解决乳糜泻患者群体中一个显著未获满足的医疗需求。

        对于那些严格恪守无麸质饮食但却可能意外摄入谷蛋白的患者而言,KumaMax能够在胃中就降解掉谷蛋白中可引起免疫反应的部分,从而减少免疫反应,同时减少乳糜泻相关的症状和肠道损伤。

        据估计,在全球范围内,乳糜泻的发病率为百分之一。乳糜泻会导致严重的健康问题,包括急性胃肠道症状、营养不良、虚弱和无法健康成长。乳糜泻可发生于任何年龄段,如果不及时治疗,可能会导致额外的严重的健康问题。

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