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JAMA:自体造血干细胞移植治疗难治性克罗恩病

作者:杨熙华 译 来源:中国医学论坛报 日期:2016-01-07
导读

         JAMA:自体造血干细胞移植治疗难治性克罗恩病

        意义 病例报告和病例系列研究提示,造血干细胞移植(HSCT)可能使一些克罗恩病患者受益。

        目的 评估自体HSCT对难治性克罗恩病的效果。

        设计、场所和参与者 这项平行组随机临床试验于2007年7月到2011年9月期间在欧洲的11个移植单元进行,随访至2013年3月。患者年龄在18岁到50岁之间,其难治性克罗恩病虽经至少3次免疫抑制或生物制剂及糖皮质激素治疗,仍无法进行手术治疗,生活质量因此病而受损。

        干预 所有患者均在经过干细胞动员后,按1:1比例随机被分配到免疫净化(immunoablation)和HSCT组(n=23)或对照治疗组[延迟1年进行HSCT(n=22)]。所有患者均根据需要接受过标准克罗恩病治疗。

        主要转归和检测指标 1年时疾病持续缓解,这个主要复合终点包括临床缓解[克罗恩病活动指数(CDAI)<150(范围为0~600)],在至少最近3个月内未使用糖皮质激素或免疫抑制或生物制剂,以及无内镜下或放射学证据显示在胃肠(GI)道任何部位存在活动性(侵蚀性)病变。次要转归为主要复合转归中的单个组分、其他疾病活动度的检测指标值、实验室结果、生活质量、功能状况以及胃肠道影像学表现。

        结果 23例患者接受了HSCT治疗,22例患者接受了标准治疗(对照)。下列指标的组间差异没有统计学上的显著性:达到疾病持续缓解的患者比例,CDAI在过去3个月内<150,或者没有活动性疾病;过去3个月能够停止活性治疗的患者(数)存在统计学显著性差异。在接受HSCT治疗的患者中,发生了76例次严重不良事件,相比之下,对照组发生了38例次;1例接受HSCT治疗的患者死亡。

        结论和相关性 在无法手术、生活质量受损的难治性克罗恩病成人患者中,与传统治疗相比,HSCT未能使(患者)在1年时的持续性疾病缓解方面发生统计学显著改善,反而与显著的毒性相关。这些发现不支持广泛使用HSCT治疗难治性克罗恩病。

        [JAMA 2015,314(23):2524-2534.doi:10.1001/jama.2015.16700]

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